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Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy

  • Richard S Finkel*
  • , Eugenio Maria Mercuri
  • , Basil T Darras
  • , Anne M Connolly
  • , Nancy L Kuntz
  • , Janbernd Kirschner
  • , Claudia A Chiriboga
  • , Kayoko Saito
  • , Laurent Servais
  • , Eduardo Tizzano
  • , Haluk Topaloglu
  • , Már Tulinius
  • , Jacqueline Montes
  • , Allan M Glanzman
  • , Kathie Bishop
  • , Z John Zhong
  • , Sarah Gheuens
  • , C Frank Bennett
  • , Eugene Schneider
  • , Wildon Farwell
  • Dominique De Vivo, C Darryl, Marco Piastra
*Autore corrispondente per questo lavoro

Risultato della ricerca: Contributo in rivistaArticolo

Abstract

Nusinersen in spinal muscular atrophy
Lingua originaleInglese
pagine (da-a)1723-1732-1732
RivistaNew England Journal of Medicine
Volume377
Numero di pubblicazione18
DOI
Stato di pubblicazionePubblicato - 2017

All Science Journal Classification (ASJC) codes

  • Medicina Generale

Keywords

  • Age of Onset
  • Antisense
  • Artificial
  • Disease-Free Survival
  • Double-Blind Method
  • Female
  • Humans
  • Infant
  • Injections
  • Male
  • Messenger
  • Motor Skills
  • Oligonucleotides
  • RNA
  • Respiration
  • Spinal
  • Spinal Muscular Atrophies of Childhood
  • Survival Analysis
  • Survival of Motor Neuron 2 Protein

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