Expanded access program with Nusinersen in SMA type I in Italy: Strengths and pitfalls of a successful experience

Sonia Messina; Marika Pane; Valeria Sansone; Claudio Bruno; Michela Catteruccia; Giuseppe Vita; Concetta Palermo; Emilio Albamonte; Marina Pedemonte; Enrico Bertini; Luca Binetti; Eugenio Maria Mercuri; Daniela Lauro; Anita Pallara; Simona Spinoglio; Maria Letizia Solinas; Grazia Zappa; Francesca Penno; Cristina Ponzanelli; Jacopo Luca Casiraghi; Marcello Villanova; Francesco Danilo Tiziano; Anna Mandelli; Chiara Mastella; Alberto Fontana; Anna Ambrosini; Daniela Leone; Roberto de Sanctis; Nicola Forcina; Marco Piastra; Orazio Genovese; Alessandro Pedicelli; Maria Sframeli; Antonio Versaci; Imma Rulli; Eloisa Gitto; Cristina Faraone; Stefania La Foresta; Maria Macrì; Adele D'Amico; Giulia Colia; Anna Maria Bonetti; Adelina Carlesi; Renato Cutrera; Maria Beatrice Chiarini; Marta Ferretti; Alberto Garaventa; Giovanni Montobbio; Carlo Gandolfo; Valentina Iurilli; Paola Tacchetti; Emilia Bobeica; Alessia D'Agostino; Alice Pirola; Sara Luppone; Elisa De Mattia; Elisa Falcier; Fabrizio Rao; Fausto Fedeli; Luca Mancini; Paolo Stoia; Maurizio Heinen; Valeria Cozzi; Beatrice Travaglia; Emma Mizzotti

doi:10.1016/j.nmd.2017.09.006

Expanded access program with Nusinersen in SMA type I in Italy: Strengths and pitfalls of a successful experience

Sonia Messina
, Marika Pane
, Valeria Sansone
, Claudio Bruno
, Michela Catteruccia
, Giuseppe Vita
, Concetta Palermo
, Emilio Albamonte
, Marina Pedemonte
, Enrico Bertini
, Luca Binetti
, Eugenio Maria Mercuri^*
, Daniela Lauro
, Anita Pallara
, Simona Spinoglio
, Maria Letizia Solinas
, Grazia Zappa
, Francesca Penno
, Cristina Ponzanelli
, Jacopo Luca Casiraghi

Marcello Villanova, Francesco Danilo Tiziano, Anna Mandelli, Chiara Mastella, Alberto Fontana, Anna Ambrosini, Daniela Leone, Roberto de Sanctis, Nicola Forcina, Marco Piastra, Orazio Genovese, Alessandro Pedicelli, Maria Sframeli, Antonio Versaci, Imma Rulli, Eloisa Gitto, Cristina Faraone, Stefania La Foresta, Maria Macrì, Adele D'Amico, Giulia Colia, Anna Maria Bonetti, Adelina Carlesi, Renato Cutrera, Maria Beatrice Chiarini, Marta Ferretti, Alberto Garaventa, Giovanni Montobbio, Carlo Gandolfo, Valentina Iurilli, Paola Tacchetti, Emilia Bobeica, Alessia D'Agostino, Alice Pirola, Sara Luppone, Elisa De Mattia, Elisa Falcier, Fabrizio Rao, Fausto Fedeli, Luca Mancini, Paolo Stoia, Maurizio Heinen, Valeria Cozzi, Beatrice Travaglia, Emma Mizzotti

^*Autore corrispondente per questo lavoro

Psychiatry and Anaesthesiology and Centro Clinico Nemo
Asst Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
IRCCS Istituto Giannina Gaslini - Genova
IRCCS Ospedale pediatrico Bambino Gesù - Roma
Associazione Famiglie SMA

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27 Citazioni (Scopus)

Abstract

Expanded access program with Nusinersen in SMA type I

Lingua originale	Inglese
pagine (da-a)	1084-1086
Numero di pagine	3
Rivista	Neuromuscular Disorders
Volume	27
Numero di pubblicazione	12
DOI	https://doi.org/10.1016/j.nmd.2017.09.006
Stato di pubblicazione	Pubblicato - 2017

All Science Journal Classification (ASJC) codes

Pediatria, Perinatologia e Salute del Bambino
Neurologia
Neurologia (clinica)
Genetica (clinica)

Keywords

Genetics (clinical)
Neurology
Neurology (clinical)
Pediatrics
Perinatology and Child Health

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10.1016/j.nmd.2017.09.006

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Messina, S., Pane, M., Sansone, V., Bruno, C., Catteruccia, M., Vita, G., Palermo, C., Albamonte, E., Pedemonte, M., Bertini, E., Binetti, L., Mercuri, E. M., Lauro, D., Pallara, A., Spinoglio, S., Solinas, M. L., Zappa, G., Penno, F., Ponzanelli, C., ... Mizzotti, E. (2017). Expanded access program with Nusinersen in SMA type I in Italy: Strengths and pitfalls of a successful experience. Neuromuscular Disorders, 27(12), 1084-1086. https://doi.org/10.1016/j.nmd.2017.09.006

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TY - JOUR

T1 - Expanded access program with Nusinersen in SMA type I in Italy: Strengths and pitfalls of a successful experience

AU - Messina, Sonia

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AU - Sansone, Valeria

AU - Bruno, Claudio

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N2 - Expanded access program with Nusinersen in SMA type I

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UR - https://www.scopus.com/inward/citedby.uri?partnerID=HzOxMe3b&scp=85033584960&origin=inward

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U2 - 10.1016/j.nmd.2017.09.006

DO - 10.1016/j.nmd.2017.09.006

M3 - Article

SN - 0960-8966

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JF - Neuromuscular Disorders

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ER -

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Abstract

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