Expanded access program with Nusinersen in SMA type I in Italy: Strengths and pitfalls of a successful experience

Sonia Messina; Marika Pane; Valeria Sansone; Claudio Bruno; Michela Catteruccia; Giuseppe Vita; Concetta Palermo; Emilio Albamonte; Marina Pedemonte; Enrico Bertini; Enrico Silvio Bertini; Luca Binetti; Eugenio Mercuri; Eugenio Maria Mercuri; Daniela Lauro; Anita Pallara; Simona Spinoglio; Maria Letizia Solinas; Grazia Zappa; Francesca Penno; Cristina Ponzanelli; Jacopo Luca Casiraghi; Marcello Villanova; Francesco Danilo Tiziano; Anna Mandelli; Chiara Mastella; Alberto Fontana; Anna Ambrosini; Daniela Leone; Roberto De Sanctis; Nicola Forcina; Marco Piastra; Orazio Genovese; Alessandro Pedicelli; Maria Sframeli; Antonio Versaci; Imma Rulli; Eloisa Gitto; Cristina Faraone; Stefania La Foresta; Maria Macrì; Adele D'Amico; Giulia Colia; Anna Maria Bonetti; Adelina Carlesi; Renato Cutrera; Maria Beatrice Chiarini; Marta Ferretti; Alberto Garaventa; Giovanni Montobbio; Carlo Gandolfo; Valentina Iurilli; Paola Tacchetti; Emilia Bobeica; Alessia D'Agostino; Alice Pirola; Sara Luppone; Elisa De Mattia; Elisa Falcier; Fabrizio Rao; Fausto Fedeli; Luca Mancini; Paolo Stoia; Maurizio Heinen; Valeria Cozzi; Beatrice Travaglia; Emma Mizzotti

doi:10.1016/j.nmd.2017.09.006

Expanded access program with Nusinersen in SMA type I in Italy: Strengths and pitfalls of a successful experience

Sonia Messina, Marika Pane, Valeria Sansone, Claudio Bruno, Michela Catteruccia, Giuseppe Vita, Concetta Palermo, Emilio Albamonte, Marina Pedemonte, Enrico Bertini, Enrico Silvio Bertini, Luca Binetti, Eugenio Mercuri, Eugenio Maria Mercuri, Daniela Lauro, Anita Pallara, Simona Spinoglio, Maria Letizia Solinas, Grazia Zappa, Francesca PennoCristina Ponzanelli, Jacopo Luca Casiraghi, Marcello Villanova, Francesco Danilo Tiziano, Anna Mandelli, Chiara Mastella, Alberto Fontana, Anna Ambrosini, Daniela Leone, Roberto De Sanctis, Nicola Forcina, Marco Piastra, Orazio Genovese, Alessandro Pedicelli, Maria Sframeli, Antonio Versaci, Imma Rulli, Eloisa Gitto, Cristina Faraone, Stefania La Foresta, Maria Macrì, Adele D'Amico, Giulia Colia, Anna Maria Bonetti, Adelina Carlesi, Renato Cutrera, Maria Beatrice Chiarini, Marta Ferretti, Alberto Garaventa, Giovanni Montobbio, Carlo Gandolfo, Valentina Iurilli, Paola Tacchetti, Emilia Bobeica, Alessia D'Agostino, Alice Pirola, Sara Luppone, Elisa De Mattia, Elisa Falcier, Fabrizio Rao, Fausto Fedeli, Luca Mancini, Paolo Stoia, Maurizio Heinen, Valeria Cozzi, Beatrice Travaglia, Emma Mizzotti

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Abstract

Expanded access program with Nusinersen in SMA type I

Lingua originale	English
pagine (da-a)	1084-1086
Numero di pagine	3
Rivista	Neuromuscular Disorders
Volume	27
DOI	https://doi.org/10.1016/j.nmd.2017.09.006
Stato di pubblicazione	Pubblicato - 2017

Keywords

Genetics (clinical)
Neurology
Neurology (clinical)
Pediatrics, Perinatology and Child Health

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10.1016/j.nmd.2017.09.006

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Messina, S., Pane, M., Sansone, V., Bruno, C., Catteruccia, M., Vita, G., Palermo, C., Albamonte, E., Pedemonte, M., Bertini, E., Bertini, E. S., Binetti, L., Mercuri, E., Mercuri, E. M., Lauro, D., Pallara, A., Spinoglio, S., Solinas, M. L., Zappa, G., ... Mizzotti, E. (2017). Expanded access program with Nusinersen in SMA type I in Italy: Strengths and pitfalls of a successful experience. Neuromuscular Disorders, 27, 1084-1086. https://doi.org/10.1016/j.nmd.2017.09.006

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TY - JOUR

T1 - Expanded access program with Nusinersen in SMA type I in Italy: Strengths and pitfalls of a successful experience

AU - Messina, Sonia

AU - Pane, Marika

AU - Sansone, Valeria

AU - Bruno, Claudio

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AU - Vita, Giuseppe

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AU - Mizzotti, Emma

PY - 2017

Y1 - 2017

N2 - Expanded access program with Nusinersen in SMA type I

AB - Expanded access program with Nusinersen in SMA type I

KW - Genetics (clinical)

KW - Neurology

KW - Neurology (clinical)

KW - Pediatrics, Perinatology and Child Health

KW - Genetics (clinical)

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KW - Neurology (clinical)

KW - Pediatrics, Perinatology and Child Health

UR - http://hdl.handle.net/10807/118563

UR - http://www.elsevier.com/locate/nmd

U2 - 10.1016/j.nmd.2017.09.006

DO - 10.1016/j.nmd.2017.09.006

M3 - Article

SN - 0960-8966

VL - 27

SP - 1084

EP - 1086

JO - Neuromuscular Disorders

JF - Neuromuscular Disorders

ER -

Expanded access program with Nusinersen in SMA type I in Italy: Strengths and pitfalls of a successful experience

Abstract

Keywords

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